一项联合调查揭示了一起涉及单患者基因编辑试验的事件选股思路，该事件将个体化治疗、自费参与以及受试者死亡未公开等问题交织在一起。以下按时间顺序梳理了整个事件。
2025年3月下旬，一名6岁女童因CHD3基因突变导致Snijders Blok-Campeau综合征，在上海一所三甲儿科医院接受治疗。她表现出语言、认知和运动发育迟缓，但原病并不直接危及生命。家属与某高校脑科学团队接触后，决定为女儿定制一款面向中枢神经系统的碱基编辑疗法，由AAV病毒载体携带编辑器经鞘内注入脑脊液。家属筹集约86万美元用于该疗法的设计与制备，院方通过某项免国家药监局审批的通道放行，并获得伦理委员会同意。
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给药后约一周，女童出现严重免疫反应并进展为血栓性微血管病，最终在ICU抢救无效后死亡。院方内部认定死亡与基因编辑治疗相关，但该事件未在ClinicalTrials.gov更新条目中提及，也未在后续论文中反映。
2026年2月18日，同一批研究者在《Nature》发表论文，报告新型腺嘌呤碱基编辑器TeABE在小鼠脑内纠正Chd3 R1025W突变并改善行为异常，但未提及家属出资、单患者人体试验或受试者死亡情况。
2026年7月，《Science》刊发调查文章，多位专家指出动物实验中已出现肝肾损伤信号，且人体试验风险沟通不足。家属致信《Nature》要求撤稿或补正，并表示对部分安排的特殊性和危险性不知情。
《Nature》回应称，审稿期间未获知受试者死亡与家属资助信息，若早知会纳入评估。涉事研究者、高校及医院未回应置评请求。英国肯特大学某社会学学者评论称，该案例暴露出制度设想与实际监督之间的缺口。
网友对此事件持不同观点。一些人认为非致命罕见病、高额自费、单患者试验及死亡不公开等叠加因素超出了普通转化医学风险范畴，应对披露完整性追责。另一些人则认为碱基编辑属前沿技术，家属知情自愿且经过伦理审批，不应以后果倒推研究者全错，关键在于监管通道是否合规。还有人关注《Nature》的责任，认为期刊不仅应关注数据真伪还应考虑伦理完整性。少数声音提醒避免将“家属出资”直接等同于“买卖医疗”，应以可核实文书与审批链为准。
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